【中新社南寧4月9日電】（張廣權）廣西醫科大學第一附屬醫院9日介紹，中國原創碱基編輯技術為全球地中海貧血患者帶來根治新希望。研究人員像修改錯別字一樣精確「改寫」致病基因，成功讓5名輸血依賴型&beta；-地中海貧血患者擺脫終身輸血。

　全球首個進入臨床試驗的體外碱基編輯藥物管線CS-101臨床研究結果近日發表在國際頂級期刊《自然》（Nature）上。

　該項研究由廣西醫科大學第一附屬醫院聯合上海科技大學、復旦大學及正序（上海）生物科技有限公司共同完成。

　地中海貧血是一種遺傳性血液疾病，在廣西、廣東等南方地區尤為高發，廣西人群地貧基因攜帶率超過20％。重型患者需終身輸血，長期面臨血源緊張、體內鐵過載等風險。過去唯一的根治方法是造血干細胞移植，但多數患者因找不到配型相合的供者而錯失治療機會。

　此次廣西團隊採用更精細的「碱基編輯」技術。廣西醫科大學第一附屬醫院血液內科主任醫師賴永榕說：「傳統基因編輯好比『拆掉整面牆換磚頭』，碱基編輯則是『直接修改牆上的錯別字』，不破壞DNA結構，更安全。」團隊使用自主研發的變形式碱基編輯器（tBE）開發的藥物CS-101，重新激活患者體內「沉睡」的胎兒血紅蛋白基因，代償有缺陷的成人血紅蛋白。

　臨床試驗中，5名輸血依賴患者接受單次編輯後的造血干細胞輸注，平均16天擺脫輸血依賴，總血紅蛋白恢復正常水平。中位隨訪23個月未發生嚴重不良反應，首例患者已脫離輸血超過28個月。

　研究顯示，基於碱基編輯的CS-101療法在安全性和有效性上均展現出成為全球同類最佳（Best-in-Class）藥物的巨大潛力。◇