英國監管機構近日表示，已批准基於CRISPR基因編輯技術開發的Casgevy療法投入應用，用於治療兩種血液病，這是全球首個獲批應用的CRISPR基因編輯療法。

　英國藥品與保健品管理局在一份聲明中說，在經過安全性、有效性等方面的嚴格評估後，該機構已批准品牌名稱為Casgevy的基因編輯療法投入應用，用於治療十二歲及以上的鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血患者。

　這種療法由美國福泰製藥公司與瑞士CRISPR治療公司共同開發。該方法通過從患者的骨髓中提取幹細胞，並在實驗室中編輯細胞中的基因，然後回輸到患者體內，使患者身體能夠產生功能性血紅蛋白。

　鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血都是由血紅蛋白基因錯誤引發的遺傳性血液病。鐮狀細胞病在具有非洲或加勒比族裔背景的人中多見，患者會經歷非常嚴重的疼痛、嚴重且危及生命的感染，以及貧血。英國約有一萬五千人患有鐮狀細胞病。輸血依賴型β地中海貧血主要影響地中海、南亞、東南亞和中東地區的人群，可能導致嚴重貧血，患者通常每三至五週需要輸血一次。

　根據英國藥品與保健品管理局的聲明，臨床試驗數據顯示，鐮狀細胞病患者接受這種基因編輯療法後至少十二個月沒有出現嚴重疼痛的比例達百分之九十七，輸血依賴型β地中海貧血患者接受這種基因編輯療法後至少十二個月不需要輸入血紅細胞的比例為百分之九十三。

　此前，骨髓移植是這兩種疾病患者唯一的永久性治療選擇，但移植的骨髓必須來自匹配的捐贈者，並仍存在排異風險。

　CRISPR全名為「成簇的、規律間隔的短回文重複序列」，原本是細菌防禦病毒侵入的一種機制，被科學家用於編輯基因。法國科學家埃瑪紐埃勒‧沙爾龐捷和美國科學家珍妮弗‧道德納因為開發出相關技術而獲得二０二０年諾貝爾化學獎。這項技術已成為可高效、精確、程序化修改細胞基因的工具。◇

　（資料來源︰新華社）